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Resultados del estudio de fase 1/2a

El New England Journal of Medicine publica los resultados finales positivos del estudio de fase 1/2a de BIVV001 en personas con hemofilia A grave

  • BIVV001 es la primera terapia de factor VIII en investigación independiente del factor von Willebrand y tiene el potencial de transformar la terapia de reemplazo para personas con hemofilia A
  • Tiene un diseño único para brindar niveles de actividad de factor casi normales durante la mayor parte de la semana, prolongando la protección contra hemorragias con una dosis semanal
  • Los resultados del estudio de Fase 1/2a mostraron que una dosis única de BIVV001 logró una alta actividad sostenida del factor y un aumento de tres a cuatro veces en la vida media en comparación con las terapias convencionales de reemplazo del factor VIII.     

PARÍS Y ESTOCOLMO - 10 DE SEPTIEMBRE DE 2020 –EL NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE PUBLICÓ EL DÍA DE HOY LOS RESULTADOS FINALES POSITIVOS DEL ESTUDIO DE FASE 1/2A QUE EVALÚA LA SEGURIDAD, TOLERABILIDAD Y FARMACOCINÉTICA DE BIVV001 (RFVIIIFC-VWF-XTEN) EN PACIENTES ADULTOS CON HEMOFILIA A GRAVE. BIVV001 ES UNA TERAPIA DE FACTOR VIII DE INVESTIGACIÓN DISEÑADA PARA PROPORCIONAR UNA MAYOR PROTECCIÓN CONTRA HEMORRAGIAS EN UN RÉGIMEN DE TRATAMIENTO PROFILÁCTICO SEMANALMENTE. SANOFI Y SOBI™ (STO:SOBI) COLABORAN EN EL DESARROLLO Y COMERCIALIZACIÓN DE BIVV001.

“BIVV001 representa una nueva clase potencial de terapias de reemplazo del factor VIII. Los niveles sostenidos de actividad del factor y el aumento de tres a cuatro veces en la vida media observados subrayan su potencial para proporcionar protección casi normal contra hemorragias al tiempo que reduce la frecuencia de dosificación de un tratamiento profiláctico semanal”, dijo Barbara A. Konkle, MD, investigadora principal y Directora Científica de Bloodworks Northwest y profesora de medicina/hematología de la Universidad de Washington. “Estos resultados apoyan la conclusión de que BIVV001 puede ser un avance significativo para los pacientes y esperamos seguir explorando esto en el estudio de fase 3 en curso.”

RESULTADOS DEL ESTUDIO DE FASE 1/2A

EXTEN-A es un estudio abierto multicéntrico que evaluó la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de BIVV001 en dosis de 25 UI/kg (n=6) y 65 UI/kg (n=8) de un grupo de participantes de 19-63 años con hemofilia A grave (NCT03205163). En el estudio, los participantes recibieron una dosis única de factor VIII recombinante convencional (rFVIII) seguida, después de un período de lavado, de una dosis única de 25 UI/kg o 65 UI/kg de BIVV001. Los parámetros primarios incluyeron la aparición de eventos adversos y el desarrollo de inhibidores. Hallazgos clave incluidos:

  • BIVV001 fue generalmente bien tolerado y no se detectó desarrollo de inhibidores durante los 28 días posteriores a la dosis. Durante el período de estudio no se reportaron eventos adversos como reacciones alérgicas, anafilaxia o eventos adversos clínicamente significativos relacionados con el tratamiento.
  • En el grupo de dosis de 65 UI/kg, una dosis única de BIVV001 logró una vida media de FVIII de 43 horas, un aumento de más de tres veces respecto de la vida media de 13 horas observada con rFVIII. El nivel de actividad del factor VIII medio fue ≥51% y en el rango normal durante cuatro días, y 17% a los siete días después de la infusión de BIVV001.
  • En grupo de 25 UI/kg, una dosis única de BIVV001 logró una vida media de FVIII de 38 horas, un aumento de cuatro veces con respecto a la vida media de 9 horas observada con rFVIII, con un nivel de actividad del factor medio del 5% a los siete días después de la infusión de BIVV001.

Los niveles de actividad del factor se refieren a la cantidad de factor VIII en la sangre de una persona y se utilizan para determinar la gravedad de la enfermedad de una persona. Los participantes inscritos en el estudio de EXTEN-A sufren de hemofilia A grave (niveles de factor <1%). La hemofilia A moderada se caracteriza por niveles de factor del 1 al 5% y la hemofilia A leve es del 5 al 40%.

POTENCIAL PARA TRANSFORMAR LA TERAPIA DE REEMPLAZO DE FACTOR PARA LA HEMOFILIA A

La vida media de la terapia convencional de factor VIII está limitada por el efecto acompañante del factor von Willebrand (VWF), que se cree que limita el tiempo que el factor permanece en el cuerpo. BIVV001 es la primera terapia de factor VIII en desarrollo que se ha demostrado que supera el límite del VWF, lo que permite que las personas con hemofilia A se muevan potencialmente hacia niveles normales de actividad del factor durante la mayor parte de la semana.

“Como parte de nuestro compromiso general con la comunidad de hemofilia, estamos entusiasmados con el potencial clínico de BIVV001 para superar las limitaciones de las terapias de factor VIII actuales”, dijo Dietmar Berger, Director Global de Desarrollo y Director Médico de Sanofi. “La publicación de estos primeros resultados en el New England Journal of Medicine respalda la posibilidad de que BIVV001 brinde a las personas con hemofilia A una mayor protección durante más tiempo, lo que podría permitirles llevar una vida más activa. Esperamos proporcionar actualizaciones futuras a medida que continuamos evaluando BIVV001 en el desarrollo de la Fase 3.”

“La terapia de reemplazo de factor VIII sigue siendo una piedra angular de la atención de la hemofilia A y es una terapia única que se puede utilizar en numerosos escenarios de tratamiento que incluyen profilaxis, control de hemorragias agudas y manejo perioperativo”, dijo Ravi Rao, Director de I+D y Director Médico de Sobi. “BIVV001 tiene el potencial de avanzar aún más en la terapia de reemplazo de factor al ofrecer a los pacientes y médicos niveles de factor casi normales durante la mayor parte de la semana mientras se reduce la carga del tratamiento. Esperamos seguir explorando esto en el estudio de fase 3.”

ESTUDIO DE FASE 3 XTEND-1

La seguridad y eficacia de BIVV001 se está evaluando actualmente en el estudio de fase 3 XTEND-1 en curso en pacientes ≥12 años de edad (n=150) previamente tratados con hemofilia A grave. XTEND-1 es un estudio de intervención abierto, no aleatorio con dos brazos de asignación paralelos. Los participantes del brazo de profilaxis recibirán una dosis de profilaxis semanal de 50 UI/kg de BIVV001 durante 52 semanas. Los participantes en el brazo de demanda recibirán BIVV001 (50 UI/kg) a solicitud durante 26 semanas, seguido de un cambio a profilaxis semanal con BIVV001 durante otras 26 semanas.

SOBRE BIVV001

BIVV001 (rFVIIIFc-VWF-XTEN) es una terapia de factor VIII recombinante innovadora y en investigación que está diseñada para extender la protección contra hemorragias con una dosis profiláctica semanal para personas con hemofilia A. BIVV001 se basa en la innovadora tecnología de fusión Fc al agregar una región del factor von Willebrand y polipéptidos XTEN para extender su tiempo en circulación. Es la primera terapia con factor VIII en investigación que ha demostrado que supera el límite del factor von Willebrand, que impone un limite de vida media en las terapias actuales de factor VIII. BIVV001 recibió la designación de fármaco huérfano por parte de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos en agosto de 2017 y por parte de la Comisión Europea en junio de 2019. BIVV001 se encuentra actualmente bajo investigación clínica y su seguridad y eficacia no han sido revisadas por ninguna autoridad reguladora.

SOBRE SOBI

Sobi es una empresa biofarmacéutica internacional especializada que transforma la vida de personas con enfermedades raras. Sobi proporciona acceso sostenible a terapias innovadoras en las áreas de hematología, inmunología e indicaciones especiales. En la actualidad, Sobi emplea aproximadamente a 1,400 personas en Europa, América del Norte, Medio Oriente, Rusia y África del Norte. En el 2019, los ingresos de Sobi ascendieron a 14.2 mil millones SEK. La acción de Sobi (STO:SOBI) cotiza en Nasdaq Stockholm. Para mayor información sobre Sobi visite www.sobi.com. 

SOBRE SANOFI

Sanofi se dedica a apoyar a las personas a través de sus desafíos de salud. Somos una compañía bio-farmacéutica global que se enfoca en la salud humana. Prevenimos enfermedades con vacunas, brindamos tratamientos innovadores para combatir el dolor y aliviar el sufrimiento. Apoyamos a los pocos que sufren de enfermedades raras y a los millones con enfermedades crónicas de larga duración. Con más de 100,000 personas en 100 países, Sanofi está transformando la innovación científica en soluciones de atención médica en todo el mundo.
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